علاج الهيموفيليا الجيني في إسرائيل

علاج الهيموفيليا الجيني

يعاني أكثر من 400000 شخص من الهيموفيليا في جميع أنحاء العالم، وفي الوقت الحالي، يتم بذل جهد عالمي للقضاء على اضطراب النزيف هذا المهدد للحياة. العلاج الجيني للهيموفيليا في إسرائيل، القائم على الهندسة الوراثية، يفتح آفاقًا جديدة باعتباره طريقة لعلاج المرض مدى الحياة بجرعة واحدة فقط. مركز شيبا الطبي هو المركز الطبي الوحيد في العالم الذي يقدم علاجًا مبتكرًا لمرض الهيموفيليا الجيني للسياح الطبيين الدوليين.

كيف الحالات الآثار الجانبية المؤهلون لماذا شيبا الطاقم

كيف يجرى العلاج الجيني للهيموفيليا؟

تتم هندسة الجينات السليمة في المختبر، ثم يتم إدخال عدد كبير منها في المادة الوراثية للفيروس. عادةً ما يتم استخدام الفيروس الغدي البشري (Adenovirus) الشائع، لأنه من المهم إزالة الفيروس من الجسم دون ترك أي ضرر بعد إكمال مهمته.

يتم حقن الفيروس عن طريق الوريد للمريض. بمجرد أن ينتقل الفيروس إلى الكبد، سيتم التخلص من الفيروس من الجسم – لكن الجينات السليمة ستبقى. يتمثل الهدف في أنه في غضون بضعة أشهر، سوف ينقسم ويتكاثر عدد كافٍ من خلايا الكبد “المصابة” بالجينات السليمة، لتحل محل الجينات المعيبة التي تسبب اضطراب التخثر هذا – وبالتالي تزيل مرض الهيموفيليا.

يتضح نجاح العلاج عندما لا يعود الفيروس موجودًا في سوائل الجسم، ويبقى الكبد بصحة جيدة، وتبدأ خلايا الكبد التي تحتوي على الجين السليم في إنتاج عوامل التخثر المفقودة. في نهاية المطاف، التأثير المطلوب هو أن ينزف المرضى بصورة أقل.
يتم حقن الجين في مريض مصاب بالهيموفيليا كعلاج لمرة واحدة. يتم إجراء تقييمات المتابعة الأسبوعية خلال السنة الأولى، مع مراقبة طويلة الأمد على مدى خمس سنوات.

ما هي الحالات التي يمكن علاجها بالعلاج الجيني للهيموفيليا؟

هناك نوعان من الهيموفيليا:

الهيموفيليا إي A (الهيموفيليا الكلاسيكية) – ناتجة عن نقص عامل التخثر الثامن (FVIII)
الهيموفيليا بي B (مرض الكريسماس) – ناتجة عن نقص عامل التخثر التاسع (FIX)

في الوقت الحاضر، يتوفر العلاج الجيني للهيموفيليا في مركز شيبا الطبي فقط من أجل الهيموفيليا من النوع إي A. ومع ذلك، يقوم مركز شيبا الطبي بالفعل بتجنيد المشاركين للتجارب السريرية على هذا العلاج المبتكر للهيموفيليا من النوع B؛ ومن المتوقع أن تبدأ التجارب العام المقبل.

ما هي الآثار الجانبية المحتملة للعلاج الجيني للهيموفيليا؟

لم يتم الإبلاغ عن أي آثار جانبية خطيرة، على الرغم من أن البيانات طويلة الأمد ما بعد العلاج لا تزال غير متوفرة. شهدت مجموعة صغيرة من المرضى الذين خضعوا لهذا العلاج ارتفاع عابر في إنزيمات الكبد، والتي تم تعديلها بشكل فعال عن طريق علاج دوائي بسيط.

من هم المرشحون والغير مرشحون للعلاج الجيني للهيموفيليا؟

هذا العلاج مناسب بشكل عام للمرضى المصابين بالهيموفيليا ممن يكون كبدهم في حالة سليمة وتفوق أعمارهم عن 18 عامًا.
المرضى الذين يعانون من أمراض الكبد أو أولئك الذين طوروا أجسامًا مضادة لعوامل تخثر الدم لا يمكنهم تلقي هذا العلاج. للسماح العلاج الجيني بالعمل بشكل صحيح، يجب أيضًا ألا يكون لدى المرضى أجسام مضادة للفيروس المستخدم (لذلك يتم إجراء اختبارات فرز معيّنة قبل التسجيل للعلاج).

لماذا ستختار مركز شيبا الطبي لعلاج الهيموفيليا الجيني في إسرائيل؟

يُعد مركز شيبا الطبي أحد المستشفيات القليلة في العالم التي تقدم هذا العلاج النادر والثوري لمرضى الهيموفيليا. علاوة على ذلك، فإن مركز شيبا الطبي هو أول مرفق رعاية صحية يوفر العلاج الجيني للهيموفيليا للسياح الطبيين الدوليين.
يتم إجراء العلاج الجيني للهيموفيليا في مركز شيبا الوطني للهيموفيليا. نعتبر مركزًا معترفًا به عالميًا يعمل فيه أطباء ومنسقو دراسات ذوو خبرة يقودون جاهدين العديد من الدراسات السريرية الحديثة. تم تصنيف فريقنا على أنه ممتاز من قبل مقيّمي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). عندما تأتي إلى مركز شيبا الطبي لتلقي العلاج الجيني لمرض الهيموفيليا، سيقوم فريق من المتخصصين الطبيين بتصميم علاجك الفردي.
الأساس الذي تستند إليه جميع العلاجات في مركز شيبا الطبي هو تفاني المستشفى الراسخ للرعاية الصحية الشاملة. بالإضافة إلى إعطاء العلاج الجيني للهيموفيليا لديك، فإن الأطباء متعددي التخصصات سيأخذون في عين الاعتبار رفاهيتك بشكل عام – مما سيحسّن راحتك الجسدية ويراعي احتياجاتك النفسية. بالإضافة إلى ذلك، لضمان سير كامل تجربتك في مركز شيبا الطبي على اتم خير، سيقدم منسق شخصي من قسم السياحة الطبية الدولية المساعدة في كل خطوة في طريق الشفاء – بما في ذلك ترتيبات السفر والترجمة اللغوية واختبارات المتابعة.
العلاج الجيني للهيموفيليا ميسور التكلفة لدى مركز شيبا الطبي. نحن عبارة عن مؤسسة حكومية ذات رسوم شفافة حيث لا توجد مفاجآت عندما يتعلق الأمر بالتكلفة. عند مقارنته بأسعار العلاج المتوفرة في المراكز الطبية الرائدة الأخرى حول العالم، فستجد أنك ستستفيد من الرعاية الطبية الأعلى جودةً نظير أقل تكلفة في مستشفانا في إسرائيل.

تعرف على فريقنا

بروف. غيلي كينيت

البروفيسورة غيلي كينيت

مديرة المركز الوطني للهيموفيليا ومعهد التخثر والإرقاء (Thrombosis&Hemostasis) أستاذة (بروفيسورة) ورئيسة قسم أمراض الدم في كلية ساكلر الطبية التابعة لجامعة تل أبيب بروف. كينيت هي أخصائية أمراض الدم لدى الأطفال، هي مديرة المركز الوطني الإسرائيلي للهيموفيليا ومعهد عماليا بيرون لأبحاث التخثر في جامعة تل أبيب. تقود البروفيسورة كينيت حاليًا دراسات شيبا البحثية السريرية حول معالجة الهيموفيليا بالعلاج الجيني. تشارك أيضًا في مشاريع بحثية متقدمة تركز على إرقاء الأطفال حديثي الولادة، مشاكل التجلط لدى الأطفال والعلاجات الجديدة غير البديلة (non replacement therapy) للمرضى الذين يعانون من اضطرابات النزيف الحادة. لقد ترأست اللجنة الفرعية العلمية (SSC) للجمعية الدولية للتخثر والإرقاء (ISTH) لإرقاء الأطفال والفترة المحيطة بالولادة وهي الآن رئيسة مشاركة لـلجنة الفرعية العلمية (SSC)من أجل عامل تخثر 8 و 9 (FVIII / FIX) واضطرابات النزيف النادرة. حصلت على العديد من المنح الدولية لأبحاثها المتنوعة وألّفت أكثر من 200 مخطوطة منشورة في مجلات طبية عالية التأثير، بالإضافة إلى عدة فصول في الكتب. حصلت البروفيسورة كينيت على درجتها الأكاديمية في الطب من الجامعة العبرية في أورشليم القدس.

تامي برزاني بروتمان، (PHD)

المركز الوطني للهيموفيليا ومعهد التخثر

تقود الدكتورة برزاني بروتمان فريق منسقي الدراسة في مركز الهيموفيليا الوطني الخاص بنا. انضمت إلى المركز في عام 2009، ومنذ ذلك الحين أصبحت مسؤولة عن جميع التجارب السريرية في مجال الهيموفيليا والتخثر. شاركت الدكتورة برزاني بروتمان أيضًا في العشرات من دراسات الهيموفيليا متعددة المراكز الدولية، بما في ذلك دراسات الحرائك الدوائية (Phamacokinetics). وألّفت العديد من المنشورات، وعملت كمتحدثة مدعوة للعديد من المؤتمرات البحثية.

أطلب إستشارة من منسق طبي

يقدم مركز شيبا الطبي رعاية طبية مبتكرة ومخصصة للمرضى من جميع انحاء العالم. نحن نعد أكبر مشفى والأكثر شمولًا في الشرق الأوسط ومعد لتقديم علاج طبي متطور ومتعاطف للجميع.
نحن نستقبل جميع الحالات الطبية بما فيها الحالات النادرة والحالات المستعصية والتي تشكل تحديًا كبيرًا. تتعاون الطواقم الطبية لدينا معًا لتزويد أفضل النتائج العلاجية الممكنة. منذ استفسارك الأول وخلال المتابعة الطبية بعيدة المدى. نحن هنا من أجلك.

أطلب استشارة وسوف يقوم أحد افراد طاقم الإدارة لمركز شيبا الطبي بالرد عليك بعد وقت قصير:

مريض جديد مريض حالي تحويل مريض

الاكثر بحثا

طلب استشارة

علاج الهيموفيليا الجيني في إسرائيل